ต่อต้านการกลายพันธุ์ของยีนในผู้ป่วย

ความผิดปกติทางพันธุกรรมที่มีความเสื่อมของกล้ามเนื้อและความอ่อนแอ สภาพที่รักษาไม่หายทำให้เดินและหายใจลำบากเนื่องจากกล้ามเนื้อและหัวใจเสียหาย หลายคนจะตายจากสภาพในยุค 20 หรือยุค 30 การบำบัดระดับโมเลกุลโยโกตะและทีมของเขาอธิบายการใช้โมเลกุลที่มีลักษณะคล้าย DNA เพื่อต่อต้านการกลายพันธุ์ของยีนในผู้ป่วยโรค DMD โมเลกุลถูกทดสอบในเซลล์กล้ามเนื้อ

มนุษย์ของผู้ป่วยที่มี DMD และในหนูที่มียีน DMD ของมนุษย์โมเลกุลเพื่อขยายการบังคับใช้การรักษาให้เหลือเพียงครึ่งหนึ่งของผู้ป่วย DMD ทั้งหมด การรักษาด้วยการทดลองอาจช่วยให้อาการของผู้ป่วยดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ การรักษาของเราผลิตโปรตีนที่สั้นกว่ายาที่ใช้ในปัจจุบันโปรตีนที่สั้นกว่านี้เกี่ยวข้องกับอาการที่ไม่รุนแรงมากในผู้ป่วยกล้ามเนื้อเสื่อมบางคนแทบไม่มีอาการเลยขณะนี้นักวิจัยกำลังทำงานเพื่อลดจำนวนโมเลกุลที่เหมือน DNA ในค็อกเทลเพื่อลดค่าใช้จ่ายและอุปสรรคด้านกฎระเบียบที่ก้าวไปข้างหน้า พวกเขาหวังว่าจะก้าวหน้าไปสู่การทดลองทางคลินิกในอนาคต